I numeri spiegano tutto o quasi. «Il cancro nel bambino, per fortuna è un evento raro, 2400 – 2500 nuovi casi ogni anno, l’1% dei tumori in Italia – dice Antonio Ruggiero, direttore di Oncoematologia pediatrica del Policlinico Gemelli e professore associato di Pediatria all’Università Cattolica di Roma – Ma proprio perché poco diffuso il cancro infantile suscita scarso interesse da parte dell’industria farmaceutica, che vede nella fascia pediatrica un mercato poco vantaggioso». Così i farmaci per i più piccoli altro non sono che gli stessi degli adulti, con un dosaggio minore, proporzionato al peso. Ne discende una valutazione approssimativa dell’effettiva efficacia e delle eventuali controindicazioni in un organismo completamente diverso da quello adulto.
E accanto alle questioni di mercato ci sono altri ostacoli al progresso della ricerca. È difficile, ad esempio, reperire genitori disposti a sottoporre i figli a test di tossicità e verifiche. Antonio Scilimati, dell’Università di Bari, studia da quattro anni il glioma pontino intrinseco diffuso, tumore pediatrico che insorge nel tronco encefalico, tra i più aggressivi e che purtroppo non dà molte speranze. Con la sua squadra ha individuato un paio di bersagli e sta lavorando per produrre molecole per poterli colpire efficacemente, oltre a studiare l’area esatta dove la molecola deve interagire. «Non è impresa semplice – spiega – perché noi possiamo contare solo sui cadaveri di bimbi malati di glioma, per poter prelevare il tessuto tumorale da analizzare e sul quale poi fare agire la molecola».
E poi c’è la questione dei fondi per la ricerca «Servono milioni di euro – spiega Ruggiero – perché si tratta di studi da parte di più ricercatori, che devono avere spazi e attrezzature adeguate, ma soprattutto devono svolgere la loro attività per anni. Se si pensa che un farmaco per l’adulto spesso è frutto di sperimentazioni durate anche un decennio, nel caso dei bambini i tempi si allungano anche del doppio». Si passa da un primo screening della molecola nella fase preclinica, ovvero le sperimentazioni sull’animale, per poi passare a quelle sull’uomo con vari step.
L’entrata in vigore del regolamento pediatrico europeo nel gennaio 2007 ha segnato una pietra miliare perché finalmente si è posta maggiore attenzione alla ricerca pediatrica. Fra le novità la rete europea di centri e network dediti agli studi clinici, rete coordinata dall’agenzia europea dei medicinali, l’Enpr-Ema, con l’obiettivo di favorire la collaborazione tra network di ricerca, sperimentatori e centri con competenze nel settore, tra cui l’Italian Network for Paediatric Clinical Trials (Incipit) nato nel 2017 e composto dai principali ospedali pediatrici e istituti di ricovero e cura a carattere scientifico (Irccs).
«Si lavora in rete – chiarisce Ruggiero – proprio perché avendo poco materiale a disposizione, uniamo le forze in modo tale che il numero dei casi e dei tessuti su cui effettuare le sperimentazioni aumenti, diventando un campione attendibile per capire l’efficacia o meno di una cura per i bambini». Nonostante le difficoltà la ricerca va comunque avanti e c’è un altro numero a testimoniarlo: otto bambini su dieci guariscono dalla leucemia linfoblastica acuta, neoplasia tra le più diffuse in fascia pediatrica e della quale un tempo si moriva più facilmente. Così per il neuroblastoma, una forma di tumore cerebrale che si riesce a sconfiggere con successo grazie all’immunoterapia. «È proprio quest’ultima – aggiunge Ruggiero – la sfida per noi ricercatori, che sinora abbiamo applicato l’immunoterapia degli adulti al bambino, ma la vera conquista sta nel capire meglio come risponde il sistema immunitario del minore alle nuove molecole, per individuare la terapia più adatta a lui».
